朊病毒疾病，如牛海绵状脑病(“疯牛病”)，是一种致命的神经退行性传染病，影响人类和其他哺乳动物，目前尚无治愈方法。这些疾病是由朊病毒的积累引起的，朊病毒是我们大脑中自然存在的蛋白质的错误折叠版本。由SISSA的Giuseppe Legname和坎帕尼亚大学的Roberto Fattorusso领导的新研究最近发表在Chemical Science，深入研究了导致朊病毒蛋白呈现病理形态的分子机制。这一发现为可能的治疗方案铺平了道路。
朊病毒是主要存在于我们大脑中的细胞朊病毒蛋白(PrPC)的改变(即错误折叠)形式。这些感染因子可以将原始的朊病毒蛋白转化为病理形式。朊病毒在大脑区域的积累是导致朊病毒疾病的原因，这是一种快速进展的神经退行性疾病，影响人类和其他动物。特别是，朊病毒在大脑中的复制会产生微小的气泡，导致形成微观孔，使脑组织类似海绵，因此被称为海绵状脑病。朊病毒疾病的特征是认知能力和运动功能逐渐下降，最终导致死亡。
虽然已经进行了大量的实验和理论研究，但到目前为止，调节朊病毒结构从生理到病理变化的分子机制尚不清楚。“为了深入研究调节这一机制的动力学，我们进行了复杂的多维核磁共振(NMR)实验，由坎帕尼亚大学生物与制药环境科学与技术系的Luigi Russo进行，”该研究的协调员Roberto Fattorusso解释说。“得益于从结构生物学到细胞生物学的多学科实验方法，”Fattorusso继续说，“我们有可能发现朊病毒疾病分子基础上的重要新细节。”Giulia Salzano是前SISSA博士生，目前在意大利米兰的人类科技极(Human Technopole)做博士后，她也参与了这项工作。
因此，突出人类朊病毒蛋白的结构是可能的，它是生理和病理细胞形态之间的中间产物。“多亏了这一发现，”SISSA朊病毒生物学实验室主任Giuseppe Legname解释说，他也协调了这项研究，“现在将有可能设计新的有机分子，从而有可能设计新的药物，能够阻止朊病毒蛋白从生理形态到病理形态的过渡，从而阻止朊病毒复制。”这是在对抗这一系列神经退行性疾病方面迈出的非常重要的一步，目前还没有治愈方法。”
Structural and dynamical determinants of a β-sheet-enriched intermediate involved in amyloid fibrillar assembly of human prion protein
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